11 aprile 2022 – La terapia Car-T, basata sull’impiego di cellule geneticamente modificate per la cura di malattie ereditarie e tumori, “ha già mostrato grande efficacia nel trattamento di leucemie, linfomi e mieloma. Ora la grande sfida è estenderla ad altri tumori ematologici e neoplasie solide”. L’altra sfida “è l’applicabilità di queste terapie su larga scala e la sostenibilità”, ovvero farle arrivare ai pazienti che ne hanno bisogno.

E’ quanto ha dichiarato nei giorni scorsi Franco Locatelli, presidente del Consiglio Superiore di Sanità e direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Bambino Gesù. Il professore è intervenuto al 14/mo Forum Pharma organizzato a Roma dalla Società Italiana di Farmacologia (SIF). Con le Cart-T, ha spiegato Locatelli durante la lectio magistralis, “vengono trattati alcune centinaia di pazienti ogni anno in Italia. Il 40% dei pazienti che avevano fallito tutte le terapie convenzionali riescono ad ottenere sopravvivenza libera da malattia. Studi clinici controllati e randomizzati dimostrano la superiorità delle cellule CAR-T rispetto alle cure tradizionali”. Sono però terapie molte costose ma, spiega Locatelli, “il costo va comparato a un trattamento convenzionale di determinate malattie”. Ad esempio, nel caso della talassemia, tutti i pazienti trattati al Bambino Gesù con Car-T hanno conquistato l’indipendenza dalle trasfusioni. “Risultati importanti – ha precisato Locatelli – se pensiamo che oggi in Italia ci sono 7000 talassemici dipendenti da trasfusione e che le cure tradizionali costano 35 mila euro all’anno per ognuno”. Queste terapie, ha concluso, “rappresentano un’opportunità, sia per creare sinergie tra mondo accademico e industria farmaceutica, sia per formare giovani qualificati, offrendo opportunità occupazionali. E’ importante investirci a livello nazionale”.